UPO e AOU "Maggiore della Carità" insieme contro la sclerosi multipla

La Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM) ha finanziato un progetto pilota della durata di un anno intitolato "In vitro evaluation of novel Store-Operated Calcium Entry negaTive mOdulator on immune cells of Patients with Multiple Sclerosis (STOP-MS)".

Si tratta di uno studio multicentrico che coinvolge il Centro Sclerosi Multipla dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria "Maggiore della Carità", guidato dalla responsabile dottoressa Domizia Vecchio, e il Laboratorio di Immunomica del Dipartimento di Scienze della salute dell’Università del Piemonte Orientale, coordinato dal dottor Giuseppe Cappellano, in collaborazione con lo spin-off di UPO ChemiCare Srl, una PMI innovativa, fondata nel 2016 dalla professoressa Tracey Pirali e dalla dottoressa Beatrice Riva e impegnata nello sviluppo di soluzioni terapeutiche per malattie legate ad alterazioni dello Store-Operated Ca²⁺- Entry (SOCE), come la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), le miopatie da aggregati tubulari e alcune malattie autoimmuni, tra cui la Sclerosi Multipla

Il SOCE è un meccanismo cruciale per il mantenimento dell'omeostasi del Ca²⁺ intracellulare; studi recenti hanno evidenziato un'iperattivazione del SOCE e il coinvolgimento dell'asse Ca²⁺-calcineurina-NFAT nel contesto delle malattie autoimmuni. La molecola sviluppata da ChemiCare, CIC-39, ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della DMD da parte di EMA ed FDA e l’ambizione è quella di iniziare gli studi clinici di fase I nel 2026.

«STOP-MS intende caratterizzare i livelli citosolici di Ca²⁺, associati all’iperattivazione di SOCE, nei leucociti circolanti di pazienti affetti da Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (SM-RR), sia in fase di riacutizzazione sia in remissione», afferma la dottoressa Vecchio. «Al nostro reparto di Neurologia, afferiscono circa 300 pazienti con sclerosi multipla e da anni collaboriamo con il laboratorio di Immunomica del CAAD alla ricerca di meccanismi patogenetici, biomarcatori diagnostici e/o predittivi di risposta ai farmaci».

«Sono davvero felice di aver ricevuto questo finanziamento - afferma il dottor Cappellano - Comprendere i meccanismi alla base della sclerosi multipla e contribuire alla scoperta di nuovi target terapeutici è un tema a cui ho dedicato parte delle mie ricerche. Recentemente, grazie alla collaborazione con la professoressa Pirali e la dottoressa Di Martino nell’ambito del progetto INNDIANA (Spoke 5 NODES), abbiamo valutato con successo il ruolo modulante di CIC-39 in un modello preclinico di artrite reumatoide. CIC-39, oggetto di un brevetto UPO in licenza a ChemiCare, potrebbe giocare un ruolo terapeutico anche per pazienti affetti da SM».

«Sebbene lo stadio di sviluppo sia preclinico - prosegue la dottoressa Riva -, i nostri dati preliminari sono incoraggianti e mostrano una riduzione di specifiche popolazioni immunitarie coinvolte nella sclerosi multipla. Il supporto di FISM ci consentirà di approfondire lo studio degli effetti di CIC-39 sul sistema immunitario dei pazienti, in collaborazione con gli immunologi del CAAD. Siamo onorati di far parte di questa squadra, consideriamo la collaborazione pubblico-privato e il trasferimento tecnologico pilastri fondamentali della nostra azienda».

«Questo studio - conclude il dottor Cappellano – ha la prospettiva di un avanzamento significativo nella ricerca di nuove strategie terapeutiche per la SM, finalizzata al miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da queste malattie croniche e debilitanti. In futuro i modulatori negativi di SOCE potrebbero rivelarsi efficaci anche per altre malattie autoimmuni. Ringraziamo FISM per questo finanziamento di cui siamo estremamente onorati».