Teplizumab in Pediatria: anche a Novara Immunoterapia innovativa per ritardare l’esordio del diabete di tipo 1

In questi giorni, presso il Centro Regionale di Alta Specializzazione in Immunologia Clinica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria “Maggiore della Carità” di Novara, è stato somministrato a una minore il teplizumab, anticorpo monoclonale anti-CD3, con l’obiettivo di ritardare la progressione del diabete mellito di tipo 1. L'operazione ha coinvolto la Struttura Complessa a Direzione Universitaria di Pediatria, diretta dalla professoressa Ivana Rabbone, associata di Pediatria generale e specialistica e neuropsichiatria infantile.

Si tratta di una terapia immunologica innovativa, attualmente disponibile in regime di uso compassionevole, che agisce modulando la risposta autoimmune responsabile della distruzione delle cellule beta pancreatiche, deputate alla produzione di insulina.

La terapia è stata somministrata a una bambina di 11 anni con diagnosi di diabete di tipo 1 in stadio II (fase preclinica), caratterizzata dalla presenza di più autoanticorpi specifici e da iniziali alterazioni della glicemia, in assenza dei sintomi tipici della malattia. È proprio in questa fase che teplizumab può offrire un potenziale beneficio clinico: ritardare il passaggio allo stadio III, quando il diabete diventa clinicamente manifesto e richiede terapia insulinica, e contribuire a preservare una quota di funzione beta-cellulare residua, importante per la stabilità metabolica futura.

Il trattamento prevede un’infusione endovenosa al giorno per 14 giorni consecutivi, effettuata nell’ambito di un percorso assistenziale strutturato, con monitoraggio clinico e laboratoristico dedicato e con il coinvolgimento del team multiprofessionale della Pediatria.

«L’obiettivo è intercettare la malattia nella fase più precoce possibile e offrire alle famiglie percorsi di cura e ricerca che possano modificare la storia naturale del diabete di tipo 1. Oggi la prevenzione è una possibilità concreta: informazione, diagnosi tempestiva e accesso alle opportunità terapeutiche sono essenziali. La terapia non sostituisce i percorsi standard e viene valutata caso per caso», sottolinea Rabbone.

La testimonianza della mamma: «Il pediatra di mia figlia, non convinto degli esiti di alcuni esami, ci ha inviati alla Diabetologia Pediatrica di Novara. Ho incontrato un team competente che ha saputo diagnosticare tempestivamente il diabete di tipo 1 in fase preclinica. È stata una doccia fredda. Dopo la diagnosi la domanda era: “E adesso che si fa?”. La primaria ci ha spiegato una terapia innovativa in grado di ritardare la progressione della malattia. Mi sono documentata e abbiamo deciso con fiducia, perché il tempo era poco. Durante il ricovero siamo stati seguiti con attenzione e umanità. So che questa malattia accompagnerà mia figlia nella vita, ma per me era doveroso fare tutto il possibile per preservare il suo benessere il più a lungo possibile. Ringrazio i medici e tutto il team di Pediatria».