Studio UPO: Il valore dell’esito e dell’esperienza riportati dai pazienti nell'accesso ai farmaci

Un recente studio condotto dall'Università del Piemonte Orientale ha analizzato il ruolo degli esiti e dell'esperienza riportati dai pazienti nel processo che conduce all'accesso ai farmaci, con riferimento in particolare alle cosiddette Value Added Medicines (VAM), soluzioni terapeutiche basate su molecole già note, ma rielaborate, ad esempio attraverso una nuova formulazione, per rispondere meglio ai bisogni dei pazienti e del Servizio Sanitario Nazionale.

Lo studio "Ruolo dei Patient-Reported Outcome (PRO) e Patient-Reported Experience (PRE) nell’accesso dei farmaci al mercato" è stato coordinato dal professor Claudio Jommi del Dipartimento di Scienze del Farmaco dell'UPO.

Lo studio include una revisione sistematica di letteratura scientifica e una raccolta di evidenze da letteratura grigia sul tema e riflessioni, a partire da tali evidenze, sul ruolo prospettico di PRO e PRE nel SSN. «La priorità del SSN sono, e devono rimanere, i farmaci a valore terapeutico aggiunto, driver di un premio di prezzo, come già previsto dalla nostra normativa. Peraltro, il valore terapeutico aggiunto include strutturalmente la dimensione della qualità di vita correlata allo stato di salute, misurata attraverso i PRO – ha sottolineato il professor Jommi – È importante però valorizzare anche l'esperienza dei pazienti sulle terapie, purché supportata da dati robusti, evitando, ad esempio, che la rinegoziane del prezzo e rimborso per effetto di una nuova formulazione, produca un abbattimento importante del prezzo o un aumento dello sconto. Si può però andare oltre: se una più facile somministrazione di una terapia può aumentare aderenza e persistenza al trattamento e, in ultima istanza l'efficacia del farmaco, l'impresa farmaceutica potrebbe essere autorizzata a richiedere un premio di prezzo contenuto o altre modalità incentivanti, con successiva conferma a massimo tre anni sulla base di evidenze real-world. Si tratterebbe di accordo di rimborso/prezzo condizionati alla conferma di una maggiore aderenza o persistenza al trattamento, da implementare con i cosiddetti Managed Entry Agreement».

I risultati dello studio sono stati presentati a Roma nel corso del convegno "Value Added Medicines nella prospettiva dei pazienti", tenutosi il 10 febbraio 2025 con la partecipazione di Guido Rasi (Ordinario di Microbiologia, Università di Roma "Tor Vergata" ed ex Direttore Generale di AIFA ed EMA), Armando Magrelli (Dirigente Ufficio Ricerca Indipendente, AIFA) e Rappresentanti delle Associazioni dei pazienti e Organizzazioni di attivismo civico.

A questo indirizzo è possibile scaricare il report "Patient-Reported Outcome e Patient-Reported Experience nell’accesso dei farmaci al mercato".